FDA 批准首个含活性成分的药物用于治疗罕见严重性发作

美国 FDA 该网站 6 月初 25 日报导，FDA 首肯 GW 研究有限新公司 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 用泻药溶液使用两种罕见而比较严重帕金森氏症，即 Lennox-Gastaut 囊肿和 Dret 囊肿就其癫痫的治疗法，一般来说于 2 岁及以上年龄的症状。这是 FDA 首肯的首个含有从中的提取化学合成用泻药掺入的用泻药。它也是 FDA 首肯的首个使用 Dret 囊肿症状治疗法的用泻药。CBD 是豆科植物的一种掺入。不过，CBD 不亦会惹来四氢酚（THC）的中的毒或欣愉悦。THC（不是 CBD）是比较严重影响心理完全的主要掺入。

「此次首肯提醒人们，推进健康发展计划，错误评估中的含有的活性掺入，可以助长极为重要的治疗法用泻药。而且，FDA 着力这种谨慎的研究和用泻药开发，」FDA 署长 Gottlieb 博士说是。「次测试用泻药安全和性与精确性的解读动物模型及 FDA 严格的用泻药首肯程序是将意指的治疗法用泻药充满著症状的最合适方式。由于赞成此次首肯的化学疗法充分且控制良好，因此处方者可以对用泻药的均匀强度和一致的用泻药释放有期望，它们赞成治疗法这些复杂和比较严重帕金森氏症囊肿所需的必要血糖。我们将继续赞成对衍生产品的潜在医疗用途进行严格的研究，并与有意为症状缺少安全和、必要、高密度产品的开发人员合作。但与此同时，我们准备施加压力，因为我们看着非法销售含 CBD 的产品存在比较严重的、并不需要证实的医疗主张。销售并不需要首肯的产品，不确定的血糖和亦会使症状难以得到必要的、公认的治疗法来治疗法比较严重甚至致命的传染病。」

Dret 囊肿是一种罕见的遗传性传染病，该传染病胃癌于出生后的第一年，有频繁的发热就其帕金森氏症（热性惊厥）。此后，举例来说亦会有其它各种类型的帕金森氏症经常出现，包括肌阵挛性癫痫（不随意肌呼吸困难）。此外，帕金森氏症持续性完全也这样一来牵涉到，这是一种潜在顾及生命的持续性帕金森氏症活动，需要急救治疗法。罹患 Dret 囊肿的学童其母语及民族运动战斗能力往往发展较弱，并亦会漫长活动过度及其它就其困难。

Lennox-Gastaut 囊肿始于学童时期。该传染病的特点是有多种形式的帕金森氏症。Lennox-Gastaut 囊肿症状在幼儿期开始有频繁的帕金森氏症癫痫，举例来说在三至五岁之间牵涉到。九成四分之三均受比较严重影响的症状有强直性癫痫，这引致手部无能为力地收缩。几乎所有罹患 Lennox-Gastaut 病症的学童都亦会经常出现努力学习难题和脑力障碍。许多人的民族运动战斗能力，如坐和爬到的战斗能力也推迟。大多数罹患 Lennox-Gastaut 病症的人其人际关系习惯中的的日常活动需要协助。

FDA 用泻药评价与学术委员会神经学产品其业务主任 Dunn 博士说是：「Dret 病症和 Lennox-Gastaut 病症症状难以控制的帕金森氏症对这些症状的生活习惯密度产生了深远的比较严重影响。对 Lennox-Gastaut 症状来说，除了另一种极为重要治疗法方案外，这次前所未有地为 Dret 症状专门首肯了一款用泻药，这将为治疗法这种传染病症状缺少一个极为重要且充分的强化。」

Epidiolex 的精确性基于 3 项随机、CPA、阿司匹林解读动物模型，有 516 名 Lennox-Gastaut 囊肿或 Dret 囊肿症状参与。Epidiolex 与其他用泻药一起服用，与阿司匹林相对，其显示对增加帕金森氏症癫痫频次必要。

动物模型中的，Epidiolex 治疗法症状牵涉到的最典型副作用是嗜睡、从容和昏睡、肝酶升高、食欲下降、腹泻、咳嗽、呼吸困难、不适和衰弱、失眠、睡眠障碍和睡眠密度差及受到感染。

Epidiolex 才会随症状用泻药指南一起发放，该指南描述了有关用泻药使用和可能会的极为重要信息。所有治疗法帕金森氏症的用泻药都是如此，最比较严重的可能会包括自杀身亡、自杀身亡未遂、情绪愤怒、新的或缓和的抑郁、意味和短暂性。Epidiolex 也亦会惹来肝脏损伤，举例来说是更为比较严重的，但增加了罕见但格外比较严重损伤的先前。格外比较严重的肝脏损伤亦会引致恶心、恶心、腹痛、呼吸困难、厌食、溃疡和/或乌鸦滴。

根据管制生物体法令（CSA），CBD 目前是清单 I 的生物体，因为它是豆科植物的一种硫化物。为了赞成这次的并购提出申请，该新公司进行了非临床和化学疗法，用以评估 CBD 的滥用先前。FDA 表彰了该用泻药的并购提出申请前提审评资格，其使用 Dret 囊肿的并购提出申请得到了快速通道审评资格，其使用 Dret 囊肿和 Lennox-Gastaut 囊肿被表彰了孤儿泻药资格。

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总编辑： 冯志华